随着研究人员更多地了解导致癌症的细胞变化，他们开发了针对其中一些变化的药物。这些靶向药物不同于标准化疗药物。它们有时在标准化疗药物不起作用时起作用，而且它们通常有不同的副作用。

事实证明，靶向药物在肾癌中尤为重要，而化疗尚未证明其非常有效。

什么时候可以使用靶向药物？

治疗晚期肾癌

以下所有靶向药物均可用于治疗晚期肾癌。它们通常可以在一段时间内缩小或减缓癌症的生长，但似乎这些药物中的任何一种都不能真正治愈肾癌。

靶向药物通常一次使用一种。如果一个不起作用，可以尝试另一个。目前尚不清楚这些药物中的任何一种是否明显优于其他药物，将它们结合使用是否比一次给予它们更有帮助，或者一个序列是否优于另一个序列。正在进行研究以帮助回答这些问题。

术后辅助治疗

靶向药物舒尼替尼 (Sutent) 也可用于癌症复发风险高的患者手术后，以帮助降低癌症复发的风险。这被称为辅助治疗。

用于治疗肾癌的靶向药物

大多数用于治疗肾癌的靶向药物通过阻断血管生成（滋养癌症的新血管的生长）或癌细胞中帮助它们生长和存活的重要蛋白质（称为酪氨酸激酶）起作用。一些靶向药物对两者都有影响。

靶向肿瘤血管生长（血管生成）的药物

1、舒尼替尼（索坦）

舒尼替尼通过阻断癌细胞本身的血管生成和生长刺激蛋白起作用。舒尼替尼通过阻断几种对细胞生长和存活很重要的酪氨酸激酶来实现这一点。这种药物每天作为药丸服用，通常服用4周，停药2周。一些医生可能会建议服用2周，停药1周以减少副作用。

舒尼替尼可用于晚期肾癌患者以及手术后癌症复发风险高的患者，以帮助降低癌症复发的风险。这被称为辅助治疗。

最常见的副作用是恶心、腹泻、皮肤或头发颜色改变、口腔溃疡、虚弱以及白细胞和红细胞计数低。其他可能的影响包括疲倦、高血压、充血性心力衰竭、出血、手足综合征和低甲状腺激素水平。

2、索拉非尼（多吉美）

索拉非尼阻断几种酪氨酸激酶，类似于舒尼替尼阻断的酪氨酸激酶。它攻击血管生长和其他有助于癌细胞生长的目标。它每天两次作为药丸服用。

这种药物最常见的副作用包括疲劳、皮疹、腹泻、血压升高，以及手掌或脚底发红、疼痛、肿胀或起水泡（手足综合征）。

3、帕唑帕尼

帕唑帕尼是一种药物，可阻断与癌细胞生长和肿瘤新血管形成有关的几种酪氨酸激酶。它每天一次作为药丸服用。

常见的副作用包括高血压、恶心、腹泻、头痛、低血细胞计数和头发颜色变化。它会导致肝功能实验室检查结果异常，但很少会导致可能危及生命的严重肝损伤。也可能出现出血、凝血和伤口愈合等问题。在极少数情况下，它还会导致心律问题甚至心力衰竭。如果您正在服用这种药物，您的医生将使用心电图监测您的心脏，并检查您的血液检查是否存在肝脏或其他问题。

4、卡博替尼

卡博替尼是一种阻断多种酪氨酸激酶的药物，包括一些有助于形成新血管的酪氨酸激酶。

它可能首先用于治疗患有中度或低风险晚期肾癌的人；它可能首先与免疫治疗药物 nivolumab 一起用于晚期肾癌患者；在有人已经尝试过另一种阻断血管生成的药物或免疫疗法治疗后，它可能用于患有晚期肾癌的人。 

它作为药丸每天服用一次，并已证明在某些情况下可以帮助人们延长寿命。

常见的副作用包括腹泻、疲劳、恶心和呕吐、食欲不振和体重减轻、高血压、手足综合征和便秘。不太常见但更严重的副作用可能包括严重出血、血栓、高血压、严重腹泻和肠孔形成。

5、乐伐替尼

乐伐替尼是一种激酶抑制剂药物，有助于阻止肿瘤形成新血管，并靶向癌细胞中通常帮助它们生长的一些蛋白质。在尝试过至少一种其他治疗后，它可以与依维莫司一起使用。这种组合已被证明可以帮助一些人活得更久。它还可以与免疫治疗药物pembrolizumab一起使用，作为晚期肾癌患者的首次治疗。乐伐替尼每天服用一次胶囊。

常见的副作用包括腹泻、疲劳、关节或肌肉疼痛、食欲不振、恶心和呕吐、口腔溃疡、体重减轻、高血压以及手臂或腿部肿胀。不太常见但更严重的副作用可能包括严重出血、血栓、高血压、严重腹泻、肠孔形成以及肾、肝或心力衰竭。

6、贝伐珠单抗

贝伐珠单抗是一种静脉注射药物，通过减缓新血管的生长起作用。当与干扰素-α一起使用时，它可能对某些肾癌患者有帮助。

更常见的副作用包括高血压、疲倦和头痛。不太常见但可能很严重的副作用包括出血、血凝块、肠内形成孔、心脏问题和伤口愈合缓慢。

7、阿西替尼

阿西替尼是一种抑制几种参与新血管形成的酪氨酸激酶的药物。它可以在尝试过至少一种其他治疗后单独使用，也可以与某些免疫治疗药物（如 pembrolizumab或avelumab）一起使用，作为晚期肾癌患者的第一种治疗方法。阿西替尼每天两次作为药丸服用。

常见的副作用包括高血压、疲劳、恶心和呕吐、腹泻、食欲不振和体重减轻、变声、手足综合征和便秘。需要治疗的高血压相当普遍，但在少数患者中，它可能会升高到足以危及生命的程度。它还可能导致出血、凝血和伤口愈合问题。在某些患者中，肝功能的实验室检查结果可能会变得异常。阿昔替尼也可能导致甲状腺功能减退，因此您的医生会在您服用该药期间观察您血液中的甲状腺激素水平。

8、替沃扎尼

替沃扎尼是一种药物，可阻断多种参与癌细胞生长和肿瘤新血管形成的酪氨酸激酶。这种药物每天作为药丸服用，通常服用3周，停药1周。

在已经尝试过两种或多种其他全身性药物（如化学疗法、靶向疗法或免疫疗法）后，它可能会用于晚期肾癌患者。

常见的副作用包括高血压、腹泻、恶心、食欲不振、咳嗽、口腔溃疡、感觉疲倦和变声。不太常见但更严重的副作用可能包括心脏问题、危及生命的高血压、血栓、出血、伤口愈合不良、甲状腺检查异常和肾脏损伤。

9、贝尔祖蒂凡

贝尔祖蒂凡是一种被称为HIF抑制剂的药物。它阻断一种称为缺氧诱导因子2 α (HIF-2a)的蛋白质，该蛋白质参与癌细胞生长和肿瘤新血管的形成。这种药物以药丸形式服用，通常每天服用一次。

贝尔祖蒂凡可用于患有肾癌且不需要立即手术的von Hippel-Lindau (VHL)病患者。

这种药物的常见副作用包括红细胞计数低（贫血）、感觉疲倦和/或头晕、恶心、头痛、血糖水平升高，以及实验室测试显示药物可能影响肾脏的变化。不太常见但更严重的副作用可能包括非常低的红细胞计数（严重贫血），这可能需要输血，以及体内氧气含量低，为此您可能需要氧气治疗，甚至需要住院治疗。

靶向mTOR蛋白的药物

1、替西罗莫司

替西罗莫司通过阻断一种称mTOR的蛋白质起作用，这种蛋白质通常有助于细胞生长和分裂。这种药物已被证明有助于治疗由于某些因素而预后较差的晚期肾癌，并可能帮助一些人活得更久。它以静脉内(IV)输注的形式给药，通常每周一次。

这种药物最常见的副作用包括皮疹、虚弱、口腔溃疡、恶心、食欲不振、面部或腿部积液以及血糖和胆固醇水平升高。很少有更严重的副作用的报道。

2、依维莫司

依维莫司也阻断mTOR蛋白。它用于治疗其他药物（如索拉非尼或舒尼替尼）试用后的晚期肾癌。在尝试了至少一种其他治疗后，它可以单独使用或与乐伐替尼一起使用。依维莫司每天一次作为药丸服用。

这种药物的常见副作用包括口腔溃疡、感染风险增加、恶心、食欲不振、腹泻、皮疹、感觉疲倦或虚弱、液体积聚（通常在腿部）以及血糖和胆固醇水平升高。一种不太常见但严重的副作用是肺损伤，它可能导致呼吸急促或其他问题。