一项专门针对艾曲波帕治疗难治性重症再生障碍性贫血患者的临床试验，共招募了43名之前至少一种免疫抑制治疗无效的严重再生障碍性贫血患者，并且他们的血小板计数小于或等于30x109/L。

在这43人中，平均年龄为45岁，男性占56%，平均血小板计数为20x109/L，平均血红蛋白为8.4g/dl，中性粒细胞绝对计数（ANC）为0.58x109/L，绝对网织红细胞计数为24.3x109/L，86%的患者依赖于红细胞输血，91% 的患者依赖于血小板输血，84%的大多数患者之前至少接受过2次免疫抑制治疗。

在这项临床试验中，服用艾曲波帕的初始剂量为50mg，每天一次持续2周，如果2周内血小板计数没有增加20x109/L，则每两周增加25mg艾曲波帕剂量一次，至最大剂量150mg每天一次。在治疗12周后通过血液学反应来评估艾曲波帕的疗效，如果没有观察到任何血液学反应，则在16周后停止服用艾曲波帕。

血液学反应的标准是满足下面三项中的一项或多项：

1、血小板计数增加20x109/L，或血小板计数稳定且不依赖输血至少8周；

2、血红蛋白增加1.5g/dl，或者连续8周输血，红细胞减少大于或等于4个单位；

3、中性粒细胞绝对计数（ANC）增加100%或ANC增加大于0.5x109/L。

总结：有40%的患者（17名）达到了血液学反应，说明艾曲波帕有效果。而在这17名患者中，有8名患者三项血液学反应全部达标，其中4名患者随后逐渐停止使用艾曲波帕治疗，血液学反应仍然维持。艾曲波帕对难治性重症再生障碍性贫血患者来说还是有明显效果的。