在两项临床试验中评估了艾曲波帕治疗慢性丙型肝炎成年患者血小板减少症的疗效。
一项临床试验使用艾曲波帕联合聚乙二醇干扰素α-2a加利巴韦林抗病毒治疗与安慰剂联合聚乙二醇干扰素α-2a加利巴韦林抗病毒治疗进行对比，另一项临床试验使用艾曲波帕联合聚乙二醇干扰素α-2b加利巴韦林抗病毒治疗与安慰剂联合聚乙二醇干扰素α-2b加利巴韦林抗病毒治疗进行对比。在这两项试验中，平均年龄为52岁，男性占63%，74%为高加索人，平均血小板计数60x109/L，约30%的患者之前接受过干扰素和利巴韦林治疗， 90%的患有桥接性纤维化和肝硬化。
这些试验包括两个阶段：抗病毒治疗前阶段和抗病毒治疗阶段。在抗病毒治疗前阶段，患者先使用艾曲波帕25mg每天一次，持续2周，并在2至3周内服用剂量增加25mg，将血小板计数增加到大于100x109/L，这是启动抗病毒治疗的最佳血小板计数。
血小板计数达标后，马上进入抗病毒治疗阶段。患者按照2比1的比例被随机分配到艾曲波帕联合抗病毒治疗组和安慰剂联合抗病毒治疗组。艾曲波帕组又平均分为两组按照使用的聚乙二醇干扰素不同（聚乙二醇干扰素α-2a加利巴韦林、聚乙二醇干扰素α-2b加利巴韦林），进行48周的试验。
对两项临床试验的疗效通过持续病毒学应答（SVR）进行评估，完成抗病毒治疗后24周时无法检测到HCV-RNA的患者同时血小板计数在可控范围。在这两项试验中，艾曲波帕组有76%的患者维持血小板计数大于50x109/L，有21%的患者血小板计数大于100x109/L；安慰剂组有19%的患者维持血小板计数大于50x109/L，有13.5%%的患者血小板计数大于100x109/L。在基线病毒载量高（大于800,000）的患者中，有18%的患者血小板计数大于100x109/L，而安慰剂组仅为 8%。艾曲波帕组中有45%的患者不需要减少任何抗病毒剂量，而安慰剂组仅为 27%。
总结：用艾曲波帕治疗的患者中，大多数患者血小板计数正常且实现持续病毒学应答SVR。另外，在使用不同的聚乙二醇干扰素（α-2a和α-2b）的各组临床数据都非常接近。