帕唑帕尼是一种口服抗血管新生药物，它能有效地抑制细胞内 VEGFR、 PDGFR和c-KIT的活力。一项前瞻性随机临床研究，在未接受治疗的肾癌转移患者和接受了细胞因子疗法的病人中，帕唑帕尼与安慰剂相比，前者在无进展生存和肿瘤反应方面均有明显的提高（9.2对4.2个月）。

本研究显示帕唑帕尼可以作为一种治疗转移性肾肿瘤的首选药物。但是，帕唑帕尼是首选的二线治疗方案，因为它在 III期临床试验初期招募的病人比其它的靶向药物要少。近期，一项非劣效性的 III期随机临床研究（COMPARZ）结果表明，帕唑帕尼和舒尼替尼的疗效没有明显差别，主要是帕唑帕尼的不良反应较舒尼替尼稍轻，而且病人对治疗的耐受性也较好。

常见的不良反应包括疲乏，腹泻，恶心，呕吐，食欲下降，体重下降，高血压，肿瘤部位和肌肉疼痛，毛发颜色改变，头痛，味觉改变，呼吸困难和皮肤褪色。

注意事项：

　　1）观察到增加血清转氨酶水平和胆红素。曾发生严重致死性肝毒性。开始治疗前和治疗期间定期测定肝化学。

　　2）曾观察到QT间隔延长和尖端扭转型室速(torsades de pointes)。较高危发生QT间隔延长患者慎用。应考虑监查心电图和电解质。

　　3) 曾报道致死性出血事件。尚未在既往6个月内有咯血、脑、或有临床意义胃肠道出血史的患者研究VOTRIENT而不应在这些患者中使用。

帕唑帕尼是一种具有酪氨酸激酶的小分子抑制剂，其主要作用是用于治疗晚期肾癌。另外，帕唑帕尼在某些临床研究中也有应用，如：软组织肉瘤、上皮性卵巢癌、 NSCLC等。帕唑帕尼通过抑制肿瘤中的新生血管而发挥作用，能抑制 VEGF受体家族、血小板衍生生长因子受体家族、细胞因子受体、白介素-2受体等。抑制这种激酶，就能有效地抑制肿瘤的生长和增殖。

帕唑帕尼是一种用于抑制难治性肿瘤生存和生长的新的药物。它是一种新的口服血管新生抑制剂，其靶向作用于血管内皮受体，具有抑制新生血管形成的功能，可用于晚期肾癌，软组织肉瘤，上皮性卵巢癌及 NSCLC。