瑞士诺华制药的一项临床实验中，专门针对艾曲波帕在持续性或慢性免疫性血小板减少症成人患者中的疗效和安全性研究分析，试验设定如果血小板计数从低于30x109/L提高到大于或等于50x109/L，则认为艾曲波帕有明显效果。

临床试验（A）共有117名之前至少已完成一次ITP治疗且血小板计数低于30x109/L患者（平均小板计数约18x109/L）加入，平均年龄50岁，女性占60%；其中大约70%的患者接受过至少2次ITP治疗（主要是皮质类固醇、免疫球蛋白、利妥昔单抗、细胞毒疗法、达那唑和硫唑嘌呤），40%的患者接受过脾切除术。

将这117名患者随机平均分为四组，一组安慰剂，二组每天服用艾曲波帕30mg；三组每天服用艾曲波帕50mg；四组每天服用艾曲波帕75mg；一共治疗6周，然后停止6周。在试验中，对艾曲波帕的疗效进行评估，设定如果血小板计数从低于30x109/L提高到大于或等于50 x109/L，则认为艾曲波帕有疗效。 

临床试验显示，在每天服用艾曲波帕50mg的组里，有70%的人血小板计数提高到大于或等于50x109/L，疗效明显；安慰剂组也有11%的人血小板计数提高到大于或等于50x109/L。

临床试验B共有114名先前至少已完成一次ITP治疗且血小板计数低于30x109/L患者（平均小板计数约18x109/L）加入，平均年龄50岁，女性占60%；其中大约70%的患者接受过至少2次ITP治疗（主要是皮质类固醇、免疫球蛋白、利妥昔单抗、细胞毒疗法、达那唑和硫唑嘌呤），40%的患者接受过脾切除术。

这114人分为两组，一组76人，每天服用艾曲波帕50mg；另一组38人，每天服用安慰剂；一共治疗6周，然后停药6周。在试验期间，如果血小板计数超过200x109/L，则停用艾曲波帕或安慰剂。

临床试验显示，艾曲波帕组有59%的人血小板计数提高到大于或等于50x109/L，疗效明显；安慰剂组也有16%的人血小板计数提高到大于或等于50x109/L。

总结：一般情况下，服用艾曲波帕1周后可以检测到血小板计数增加，治疗2周后达到最大值；每天服用艾曲波帕50mg对持续性或慢性免疫性血小板减少症成人患者中的疗效很明显，还有27%的患者服用50mg艾曲波帕因血小板计数超过200x109/L而停药。另外观察发现，艾曲波帕对接受或未接受脾切除术的患者的疗效差不多。