艾曲波帕与马抗胸腺细胞球蛋白（h-ATG）和环孢素联用在未接受过任何ATG、阿仑单抗或高剂量环磷酰胺进行免疫抑制治疗的严重再生障碍性贫血患者中进行了一项为期24个月的临床试验。

在这项临床试验中，共有153名患者参与，12岁及以上患者的服用艾曲波帕的初始剂量为150mg每天一次（东亚及东南亚人初始剂量为75mg每天一次），6至11岁儿童患者初始剂量为75mg每天一次（东亚及东南亚人初始剂量为37.5mg每天一次）；对于2至5岁的儿童患者初始计量为2.5mg/kg每天一次（东亚及东南亚人初始剂量为1.25mg/kg每天一次）。

由于这153人进组时间不同，因此分为三组：一组92人，用药为马抗胸腺细胞球蛋白（h-ATG）和环孢素联合艾曲波帕，艾曲波帕在试验中的第1天至第6个月期间使用；二组30人，用药为马抗胸腺细胞球蛋白（h-ATG）和环孢素联合艾曲波帕，艾曲波帕在试验中的第3周至第6个月期间使用；三组31人，用药为马抗胸腺细胞球蛋白（h-ATG）和环孢素联合艾曲波帕，艾曲波帕在试验中的第3周至第3个月期间使用。

给药剂量为：马抗胸腺细胞球蛋白（h-ATG）四天静脉注射，40mg/kg/天，从试验开始的第1至4天使用。环孢菌素3mg/kg/天，每12小时口服一次，从第 1 天开始持续6个月，从第6个月到24个月，固定剂量口服2mg/kg/天。艾曲波帕150mg每天一次（根据患者具体情况调整剂量）。

艾曲波帕与马抗胸腺细胞球蛋白（h-ATG）和环孢素联合的疗效确定标准是：在6个月时至少相隔一周的2次连续血细胞计数测量中，绝对中性粒细胞计数（ANC）>1000/mcl，血小板计数>100x109/L，血红蛋白>10g/dl，为完全有效；绝对中性粒细胞计数（ANC）>500/mcl，血小板计数>20x109/L，或网织红细胞计数>60,000/mcl，为部分有效。

在临床试验数据中显示：通过6个月的艾曲波帕与马抗胸腺细胞球蛋白（h-ATG）和环孢素联合治疗达到完全有效的占38%，达到部分有效的占31%。在1年的时间里，完全有效的占38.5%，达到部分有效的占17.9%，在两年的时间里，完全有效的占30.6%，达到部分有效的占8.1%

总结：艾曲波帕与马抗胸腺细胞球蛋白（h-ATG）和环孢素联用作为重度再生障碍性贫血一线治疗，效果是非常明显的。