阿扎胞苷现阶段主要用作化学合成的抗肿瘤药，临床上广泛的用于治疗恶性肿瘤乳腺癌、肠癌、恶性肿瘤黑色素瘤、急性粒细胞性白血病等。阿扎胞苷的作用机制是通过抑制肿瘤细胞增殖，阻止肿瘤细胞分裂，从而达到治疗肿瘤的目的。目前，国内已上市的阿扎胞苷产品有多种，包括恩替卡韦、替诺福韦、厄洛替尼等。
其中，阿扎胞苷是目前唯一一个可以用于治疗复发难治性结直肠癌的药物，也是目前唯一一个可以用于治疗复发难治性结直肠癌的药物。在国内，这个药物已经进入医保目录。但是，由于国内市场供应不足，导致价格一直居高不下，在美国、欧洲等发达国家，每年都有大量患者因为无法承受昂贵的药物费用而放弃治疗。
阿扎胞苷适应症
本品适用于骨髓增生异常综合征（myelodysplasticsyndrome，MDS），可治疗5种MDS亚型（难治性贫血，难治性贫血伴环形铁粒幼细胞增多和同时伴有中性粒细胞减少症、血小板减少症或需要输血，难治性贫血伴有原始细胞增多，难治性贫血伴有原始细胞增多-转变型和慢性骨髓单核细胞性白血病）中任何一种亚型的患者。
阿扎胞苷不良反应
1、骨髓抑制和其他血液学反应：所有的患者都会出现严重的骨髓抑制和其他血液学反应，表现为白细胞于第12-14天降至最低，偶见抑制持续超过几周。
2、常见恶心、腹泻、呕吐和其他胃肠道反应，静脉持续静脉滴注可见减轻。
3、皮肤黏膜反偶见黏膜炎及皮肤红疹。
阿扎胞苷为注射的粉剂，在临床上应用广泛，可用于治疗多种疾病，包括急性白血病、淋巴瘤、骨髓增生异常综合征、恶性肿瘤、血液病、自身免疫性疾病等。阿扎胞苷在国内已上市多年，临床疗效显著，但由于价格昂贵，一直未能进入医保目录。近年来，随着我国药品审评审批制度改革的深入，阿扎胞苷的仿制药获批上市成为可能。
为此，国家卫健委组织开展了阿扎胞苷的临床试验，旨在通过对患者安全性和有效性的评价，探索更好的治疗方案。目前，已有多个国家批准阿扎胞苷用于晚期乳腺癌患者的一线治疗。但由于该药的适应症较窄，在中国尚未进入医保目录，因此，临床应用受到限制。