卡博替尼用于治疗12岁及以上患有局部晚期或转移性分化型甲状腺癌且在之前的VEGFR靶向治疗后肿瘤恶化进展且使用放射性碘难治疗或无法接受放射性碘治疗的成人和儿童患者。

1、临床试验

一项关于卡博替尼安全性评估的临床试验，共招募了125名晚期分化型甲状腺癌患者，平均年龄为66岁，女性占55%，白人占70%，亚洲人占18%，黑人占2%，美洲印第安人或阿拉斯加原住民占2%，有63%的患者之前接受过乐伐替尼治疗。这些患者按照要求每天一次服用60mg卡博替尼，平均治疗时间为 4.4个月。 

有大于25%的患者在治疗期间发生腹泻、掌跖痛性红斑（PPE）、疲劳、高血压和口腔炎等不良反应；有大于5%的患者发生 3-4 级不良反应，包括掌跖痛性红斑（PPE）、高血压、疲劳、腹泻和口腔炎。有34%的患者发生严重不良反应，其中大于2%的严重不良反应是腹泻、胸腔积液、肺栓塞和呼吸困难。另外还有1.6%的患者发生了致命的不良反应（动脉出血和肺栓塞）。

在临床试验中，有56%的患者因副作用减少了每日服用剂量（每天60mg减至每天40mg）；有22%的患者需要第二次减少剂量（再次从每天40mg减至每天20mg）。减少剂量的最常见不良反应是掌跖痛性红斑（PPE）、腹泻、疲劳、蛋白尿和食欲下降。

有72%的患者因副作用大导致服药中断，这些副作用是掌跖痛性红斑（PPE）、腹泻、呼吸困难、高血压、食欲下降和蛋白尿；有5%的患者因副作用过大导致永久停药。

2、推荐剂量

对于12岁及以上BSA大于或等于1.2m2的成人和儿童患者，卡博替尼作为单一使用药物的推荐剂量为60 mg，每天一次。 

对于12岁及以上BSA小于1.2m2的儿童患者，卡博替尼作为单一使用药物的推荐剂量为40 mg，每天一次。