1、肝毒性

普纳替尼(Ponatinib)可引起肝毒性，包括肝衰竭和死亡。3 名患者发生导致死亡的暴发性肝衰竭，其中一名患者在开始普纳替尼(Ponatinib)后 1 周内发生肝衰竭。这些致命病例发生在 BP-CML 或 Ph+ ALL 患者中。

在 OPTIC临床试验中接受 45 mg 起始剂量的 94 名患者中，28% 的患者发生肝毒性；6% 经历了 3 级或 4 级肝毒性。发生肝毒性的中位时间为 1.9 个月，范围为 3 天至 4.1 年。最常见的肝毒性事件是丙氨酸转氨酶（ALT）、天冬氨酸转氨酶（AST）、碱性磷酸酶和γ-谷氨酰转移酶（GGT）升高。在 21 名报告 ALT 或 AST 升高的患者中，有 29% 的事件到最后一次随访日期尚未解决。

在 PACE 临床试验中，449 名患者中有 32% 发生肝毒性；13% 经历过 3 级或 4 级肝毒性。发生肝毒性的中位时间为 3.1 个月，范围为 1 天至 4.9 年。最常见的肝毒性事件是 ALT、AST、GGT、胆红素和碱性磷酸酶升高。在 88 名报告 ALT 或 AST 升高的患者中，有 9% 的事件在上次随访日期时尚未解决。

在基线时监测肝功能测试，然后至少每月一次或根据临床指示进行监测。中断，然后以减少的剂量恢复或根据复发/严重程度终止普纳替尼(Ponatinib)。

2、眼毒性

接受普纳替尼(Ponatinib)治疗的患者曾发生严重的眼部毒性，导致失明或视力模糊。

在 OPTIC 临床试验中接受 45 mg 起始剂量的 94 名患者中，11% 的患者出现眼部毒性；1.1% 经历了严重或严重的眼部毒性。最常见的眼部毒性是视力模糊和眼痛。2.1% 的患者出现视网膜毒性，包括年龄相关性黄斑变性和视网膜静脉阻塞。

在 PACE 临床试验中，449 名患者中有 30% 发生眼部毒性；3.6% 经历过严重或重度眼部毒性。最常见的眼部毒性是干眼、视力模糊和眼痛。3.6% 的患者出现视网膜毒性。最常见的视网膜毒性是黄斑水肿、视网膜静脉阻塞、视网膜出血和玻璃体漂浮物（各0.7%）。在基线和治疗期间定期进行全面的眼科检查。