艾伏尼布(ivosidenib)的疗效在一项开放标签、单臂、多中心临床试验中进行了评估，该试验纳入了 28 名新诊断患有 IDH1 突变的 AML 的成年患者。IDH1 突变通过局部或中心诊断测试进行鉴定，并使用 Abbott RealTi m e™ IDH1 检测进行回顾性确认。该队列包括年龄 75 岁或以上的患者，或患有合并症且至少符合以下标准之一而无法使用强化诱导化疗的患者：基线东部肿瘤合作组 (ECOG) 体力状态≥ 2、严重心脏病或肺部疾病、肝功能损害且胆红素 > 正常上限的 1.5 倍，或肌酐清除率 < 45 mL/min。艾伏尼布(ivosidenib)的起始剂量为每日 500 mg 口服，直至疾病进展、出现不可接受的毒性或进行造血干细胞移植。28 名患者中有两名 (7%) 在艾伏尼布(ivosidenib)治疗后继续进行干细胞移植。

疗效是根据完全缓解（CR）或完全缓解并部分血液学恢复（CRh）的比率、CR+CRh的持续时间以及从输血依赖到输血独立的转变率来确定的。中位随访时间为 8.1 个月（范围为 0.6 至 40.9 个月），中位治疗持续时间为 4.3 个月（范围为 0.3 至 40.9 个月）。

对于达到 CR 或 CRh 的患者，达到 CR 或 CRh 的中位时间为 2.8 个月（范围为 1.9 至 12.9 个月）。在获得 CR 或 CRh 最佳缓解的 12 名患者中，11 名 (92%) 在开始艾伏尼布(ivosidenib)后 6 个月内获得了 CR 或 CRh 首次缓解。

在基线时依赖红细胞 (RBC) 和/或血小板输注的 17 名患者中，7 名 (41.2%) 在基线后任何 56 天期间不再依赖红细胞和/或血小板输注。在基线时不依赖红细胞和血小板输注的 11 名患者中，有 6 名 (54.5%) 在基线后的任何 56 天期间保持不依赖输血。