在临床试验中，接受艾伏尼布(ivosidenib)治疗的25%（7/28）新诊断AML患者和19%（34/179）复发或难治性AML患者出现分化综合征。

分化综合征与骨髓细胞的快速增殖和分化有关，如果不治疗可能会危及生命或致命。艾伏尼布(ivosidenib)治疗患者的分化综合征症状包括非感染性白细胞增多、外周水肿、发热、呼吸困难、胸腔积液、低血压、缺氧、肺水肿、肺炎、心包积液、皮疹、液体超负荷、肿瘤溶解综合征和肌酐升高。在 7 名新诊断 AML 出现分化综合征的患者中，6 名（86%）患者康复。在 34 例经历分化综合征的复发或难治性 AML 患者中，27 例 (79%) 患者在治疗后或艾伏尼布(ivosidenib)剂量中断后康复。分化综合征早在艾伏尼布(ivosidenib)开始后 1 天至 3 个月就发生，并且已观察到伴有或不伴有白细胞增多。

如果怀疑分化综合征，开始每12小时10mg IV地塞米松(或等效剂量的替代口服或IV皮质类固醇)和血流动力学监测直至改善。如果观察到伴随的非感染性白细胞增多，则根据临床指示开始用羟基脲或白细胞去除术治疗。症状缓解后逐渐减少皮质类固醇和羟基脲的用量，并使用皮质类固醇至少 3 天。过早停止皮质类固醇和/或羟基脲治疗可能会复发分化综合征的症状。如果开始皮质类固醇后严重体征和/或症状持续超过48小时，中断艾伏尼布(ivosidenib)直至体征和症状不再严重。