塞利尼索(selinexor)加地塞米松的疗效在 STORM 中进行了评估。STORM 是一项针对成人复发性或难治性多发性骨髓瘤 (RRMM) 的多中心、单臂、开放标签研究。STORM 第 2 部分包括 122 名 RRMM 患者，他们之前接受过三种或多种抗骨髓瘤治疗方案，包括烷化剂、糖皮质激素、硼替佐米、卡非佐米、来那度胺、泊马度胺和抗 CD38 单克隆抗体；据记录，该患者的骨髓瘤对糖皮质激素、蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、抗 CD38 单克隆抗体以及最后一线治疗均无效。

在 STORM 第 2 部分中，共有 122 名患者在每周第 1 天和第 3 天接受口服塞利尼索(selinexor) 80 mg 联合口服地塞米松 20 mg。治疗持续直至疾病进展或出现不可接受的毒性。83 名患者患有对硼替佐米、卡非佐米、来那度胺、泊马度胺和达雷妥尤单抗耐药的 RRMM。

疗效基于总体缓解率 (ORR)，由独立审查委员会 (IRC) 根据国际骨髓瘤工作组 (IMWG) 多发性骨髓瘤统一缓解标准进行评估骨髓瘤。塞利尼索(selinexor)的批准基于对 83 名对硼替佐米、卡非佐米、来那度胺、泊马度胺和达雷妥尤单抗耐药的患者进行的预先指定亚组分析的有效性和安全性，因为在这种情况下，获益风险比似乎更大预处理人群高于总体试验人群。首次反应的中位时间为 4 周（范围：1 至 10 周）。中位缓解持续时间为 3.8 个月（95% CI：2.3，不可估计）。