恩曲替尼(罗圣全)在儿科患者中的使用

发布时间:
2023-04-13
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恩曲替尼(罗圣全)在12 岁及以上患有NTRK基因融合的实体瘤儿科患者中的安全性和有效性已经从临床试验结果中确定。


恩曲替尼(罗圣全)在儿科患者中的使用


恩曲替尼(罗圣全)在青少年患者中的有效性是基于对携带NTRK基因融合(ALKA、STARTRK-1 和 STARTRK-2)和药代动力学的成年实体瘤患者的三项开放标签、单臂临床试验的数据外推得出的参加 STARTRK-NG 的青少年数据。与接受 600 mg 恩曲替尼(罗圣全)剂量的成人相比,12 岁及以上儿科患者基于体表面积的恩曲替尼(罗圣全)剂量导致相似的全身暴露量和不良反应。


恩曲替尼(罗圣全)在儿科患者中的临床经验有限。恩曲替尼(罗圣全)在 12 岁及以上儿童患者中的安全性是根据成人数据和 STARTRK-NG 登记的 30 名儿童患者的数据推断得出的。在这 30 名患者中,7% < 2 岁 (人数 = 2),77% 为 2 至 < 12 岁 (人数 = 23),17% 为 12 至 < 18 岁 (人数 = 5);57% 有转移性疾病 (人数 = 17),44% 有局部晚期疾病 (人数 = 13);所有患者都曾接受过癌症治疗,包括手术、放疗或全身治疗。最常见的癌症是神经母细胞瘤 (47%)、原发性中枢神经系统肿瘤 (30%) 和肉瘤 (10%)。所有儿科患者的中位服药持续时间为 4.2 个月(范围:0.2 至 22.7 个月)。 


由于儿童和成人患者数量较少、恩曲替尼(罗圣全)临床研究的单臂设计以及儿童和成人患者对感染的易感性差异等混杂因素,无法确定观察到的发病率差异是否存在对恩曲替尼(罗圣全)的不良反应与患者年龄或其他因素有关。在一个包含 338 名成年患者和 30 名接受恩曲替尼(罗圣全)临床试验的儿科患者的扩展安全数据库中,儿科患者 (人数= 30) 发生频率更高 (≥ 5%) 的 3 级或 4 级不良反应和实验室异常与成人 (人数 = 338) 是中性粒细胞减少症 (27% vs 2%)、骨折 (23% vs 5%)、体重增加 (20% vs 7%)、血小板减少症 (10% vs 0.3%)、淋巴细胞减少症 (7% vs 5%) 1%), γ-谷氨酰转移酶增加(7% 对 0%)和机会感染(7% 对 0.3%)。三名儿科患者因不良反应(4 级肺水肿、3 级呼吸困难和 4 级胰腺炎)而停止使用恩曲替尼(罗圣全)。


恩曲替尼(罗圣全)在 12 岁以下患有实体瘤且具有NTRK基因融合的儿科患者中的安全性和有效性尚未确定。

恩曲替尼(罗圣全)在ROS1阳性 NSCLC儿科患者中的安全性和有效性尚未确定。


总结: 从以上临床数据可以看出儿科患者在接受恩曲替尼(罗圣全)治疗时要密切检测其不良反应,并根据不良反应严重程度及时调整治疗方案。

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